Iª Jornada Xia-Gibbs España

Iª Jornada Xia-Gibbs España — Hospital Universitario La Paz, 22 mayo 2026
Crónica · 22 mayo 2026

Iª Jornada Xia-Gibbs España:
un día histórico para nuestras familias

Hospital Universitario La Paz · INGEMM · IdiPAZ · Madrid

El pasado 22 de mayo de 2026, el Aula Jaso del Hospital Universitario La Paz acogió la Iª Jornada Xia-Gibbs España: el primer encuentro nacional dedicado íntegramente a este síndrome, que reunió a familias, médicos e investigadores de toda España. Un día que marcó un antes y un después en la historia de esta enfermedad en nuestro país.

1 ¿Qué es el síndrome Xia-Gibbs?

El síndrome Xia-Gibbs es una enfermedad rara del neurodesarrollo causada por mutaciones de novo — es decir, no heredadas — en el gen AHDC1 (AT-hook, DNA-binding motif, containing 1), localizado en el cromosoma 1p36. Fue descrito por primera vez en 2014 y su diagnóstico requiere secuenciación genética masiva.

Afecta al desarrollo neurológico, motor, cognitivo y conductual, con una expresividad clínica muy variable entre pacientes. Su prevalencia se estima en más de 1 de cada 80.000 personas, lo que la sitúa en el grupo de las enfermedades ultra-raras.

2014 Año de la primera descripción científica
+800 Casos documentados en el mundo
1/80k Prevalencia estimada
3 Subtipos fenotípicos identificados

Principales manifestaciones clínicas

94%
Retraso global del desarrollo
88%
Hipotonía
88%
Discapacidad intelectual
65%
Ataxia / alteración marcha
45%
Epilepsia
41%
Apneas del sueño
40%
Anomalías visuales
30%
TEA / Conducta

La investigación reciente ha permitido identificar tres subtipos fenotípicos: el neuropsicológico (~60%, el más frecuente, con epilepsia, TEA y ataxia), el de apnea del sueño y talla baja (~27%, con afectación neuroautonómica multisistémica) y el de ataxia predominante (~13%, con disfunción cerebelo-motora). La localización de la variante en AHDC1 influye en el fenotipo: las variantes proximales tienden a presentaciones más leves.

2 Programa y ponentes

Vista de la sala durante la Iª Jornada Xia-Gibbs España
Vista del Aula Jaso durante la jornada · Hospital Universitario La Paz · 22 mayo 2026

La jornada contó con un programa de primer nivel, con ponentes de los principales hospitales y centros de investigación de España:

EA
Doña Elena Abad Casado
Presidenta · Asociación Xia-Gibbs España
Apertura y presentación de la Jornada
EM
Dra. Elena Mansilla
INGEMM · Hospital Universitario La Paz
Presentación institucional de la Jornada
VS
Dra. Verónica Seidel
INGEMM · Hospital Universitario La Paz
"Generalidades del síndrome Xia-Gibbs"
JL
Dr. Julián Lara Herguedas
Jefe de Neurología Infantil · Hospital Universitario La Paz
"Xia-Gibbs. El punto de vista del Neurólogo"
NA
Dra. Natalia Arruti
Oftalmología Pediátrica · Hospital Universitario La Paz
"Xia-Gibbs. El punto de vista del Oftalmólogo"
MM
Dra. Marién Martín de Argila
Hospital Universitario Gregorio Marañón · Madrid
"Xia-Gibbs. El punto de vista del Psiquiatra"

Mesas redondas

18:00 H · MESA REDONDA 1

Líneas de investigación actuales y propuestas de futuro

Moderador: Dr. Angelo Gámez Pozo (INGEMM – IdiPAZ) · Participantes: Dra. Susana García Linares (H.U. Clínico San Cecilio, Granada) y Dra. Verónica Seidel (H.U. La Paz)

18:30 H · MESA REDONDA 2

Creación del Registro Único y Biobanco Xia-Gibbs

Moderadora: Dra. Mariana Díaz Almirón (H.U. La Paz) · Ponentes: Dra. Carmen Aguado (CIBER-ER Biobank) y Dra. Beatriz Martínez Delgado (Biobanco ISCIII)

3 7 líneas de investigación activas

Presentación de líneas de investigación durante la jornada
Presentación de las líneas de investigación activas · INGEMM – IdiPAZ

Uno de los momentos más esperados fue la presentación del estado de la investigación sobre el síndrome Xia-Gibbs en España. El equipo de INGEMM – IdiPAZ en el Hospital Universitario La Paz trabaja actualmente en siete líneas de investigación orientadas tanto a la comprensión molecular del síndrome como al desarrollo de terapias específicas:

01
Interpretación funcional de variantes Plataforma de Deep Mutational Scanning de los dominios conservados de AHDC1
02
Biología estructural integrativa Resolución estructural mediante crio-EM, RMN y modelado con AlphaFold-Multimer
03
Biobanco de iPSC y organoides Modelos cerebrales tridimensionales específicos de paciente con distintas mutaciones
04
Modelos murinos knock-in Ratones que recapitulan las principales mutaciones humanas, con caracterización conductual y neuroanatómica
05
Historia natural prospectiva y biomarcadores Episignature de metilación, proteómica plasmática y EEG cuantitativo
06
Terapias con ASOs TANGO-like Estrategias para abordar haploinsuficiencia, efectos dominante-negativos y moduladores epigenéticos
07
Cribado de fármacos repurposados Bibliotecas de fármacos aprobados por la FDA en organoides cerebrales derivados de paciente

4 Registro único de pacientes y Biobanco

Presentación del registro nacional de pacientes Xia-Gibbs
Mesa redonda sobre el Registro Único y el Biobanco Xia-Gibbs

La segunda mesa redonda abordó uno de los retos más urgentes: la creación de un registro único de pacientes con síndrome Xia-Gibbs en España y el desarrollo de un biobanco específico para la enfermedad.

Un registro centralizado permite estudiar la historia natural del síndrome, identificar biomarcadores, diseñar ensayos clínicos y acelerar el desarrollo de tratamientos. En una enfermedad tan poco frecuente como el Xia-Gibbs, cada paciente registrado multiplica el valor de los datos.

"La rareza tiene nombre, tiene cara, tiene familia."

— Iª Jornada Xia-Gibbs España · 22 mayo 2026

5 Conclusiones y próximos pasos

La jornada dejó varias conclusiones clave que marcarán el camino de la comunidad Xia-Gibbs en España durante los próximos años:

El diagnóstico sigue siendo un reto. A pesar de los avances en secuenciación masiva, muchas familias tardan años en obtener un diagnóstico. La formación de los pediatras y neurólogos en el reconocimiento de los signos de alarma es fundamental.

La atención debe ser multidisciplinar. Neurología, oftalmología, psiquiatría, logopedia, fisioterapia y trabajo social deben coordinarse para ofrecer una atención integral adaptada a cada subtipo fenotípico.

La investigación española avanza. Las 7 líneas de investigación del equipo INGEMM – IdiPAZ posicionan a España en la vanguardia internacional del estudio del síndrome Xia-Gibbs, con especial fuerza en el desarrollo de modelos celulares y terapias génicas.

El registro y el biobanco son urgentes. La creación de una infraestructura de datos centralizada es el siguiente paso imprescindible para poder realizar estudios multicéntricos y ensayos clínicos en el futuro.

Las familias no están solas. La Asociación Xia-Gibbs España sigue siendo el puente entre las familias y el mundo científico, y jornadas como esta demuestran que juntos avanzamos más rápido.

💙 Gracias a todos los que lo hicisteis posible

A los ponentes, moderadores e investigadores por su tiempo y dedicación. Al equipo de INGEMM – IdiPAZ y al Hospital Universitario La Paz por acoger la jornada. Y, sobre todo, a todas las familias que viajaron desde toda España para estar presentes. Vuestra presencia es la razón de todo.

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